La nueva terapia se basa en células madre derivadas de sangre de cordón umbilical donada
La primera terapia celular diseñada para pacientes con anemia aplásica grave (AAG), un trastorno poco frecuente en el que la médula ósea deja de producir glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).
La información dada a conocer mediante un comunicado, precisa que Omisirge (omidubicel-onlv) podrá utilizarse en adultos y pacientes pediátricos desde los seis años, tras un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida y en aquellos casos donde no exista un donante compatible.
La decisión se basa en evidencia clínica que muestra una recuperación hematopoyética más rápida en comparación con los trasplantes tradicionales de sangre de cordón umbilical, alternativa utilizada cuando no hay un familiar donador adecuado.
Este método suele presentar limitaciones, como retrasos en la recuperación de neutrófilos y mayor riesgo de infecciones.
“Omisirge cambia fundamentalmente la forma en que abordamos el tratamiento de la anemia aplásica grave”, dijo Vinay Prasad, director médico y científico del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
“La enfermedad puede ser mortal, por lo que ampliar las opciones terapéuticas es una prioridad”.
La terapia se basa en células madre derivadas de sangre de cordón umbilical donada, modificadas químicamente con nicotinamida —una forma de vitamina B3— para acelerar la restauración del sistema sanguíneo e inmunitario tras el trasplante.
Según Megha Kaushal, subdirectora interina de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER y hematóloga pediátrica, Omisirge “acorta el tiempo de recuperación de los neutrófilos”, lo que podría traducirse en menores riesgos de infección en estos pacientes.
La autorización se sustentó en un estudio abierto, prospectivo y de un solo grupo, aplicable a pacientes de seis años o más con AAG. La FDA reportó que 12 de los 14 pacientes evaluados lograron un injerto temprano y sostenido de neutrófilos, con una mediana de recuperación de 11 días.
Entre los efectos secundarios más frecuentes se incluyen neutropenia febril, infecciones virales y bacterianas, hiperglucemia, trombocitopenia inmunitaria y neumonía, mientras que citopenias autoinmunes se presentaron en una cuarta parte de los pacientes.
Esta aprobación amplía las alternativas de tratamiento para una enfermedad rara con opciones terapéuticas limitadas, ofreciendo un nuevo recurso para la recuperación hematológica y la prevención de complicaciones graves.
